Amyotrophie spinale

La SMA touche des individus de tous âges, allant des nourrissons aux adultes, avec des degrés de gravité variables. Les nouveau-nés et les nourrissons peuvent développer une SMA d'apparition infantile, la forme la plus sévère de la maladie, qui peut entraîner une paralysie et rendre les nourrissons incapables d’accomplir les fonctions basiques de la vie, telles que déglutir ou redresser la tête. La SMA à développement tardif est plus fréquente chez les enfants, les adolescents et les adultes, ces derniers pouvant présenter une faiblesse musculaire significative et un handicap, comme l'incapacité à se tenir debout ou à marcher de manière autonome.

Auparavant, les personnes atteintes de SMA et leurs familles ne disposaient d'aucune option thérapeutique. Cela a changé en mai 2017, lorsque Biogen a obtenu l'approbation de l'agence européenne des médicaments (European Medicines Agency) des États-Unis pour la première thérapie destinée à traiter la SMA. Depuis lors, cette thérapie a été approuvée dans plus de 60 pays, dont la Belgique et le Luxembourg, et a apporté une aide à plus de dix mille patients dans le monde jusqu'à aujourd'hui.

L’engagement de Biogen envers la communauté SMA est indéfectible, et nous continuons à faire avancer la recherche de pointe visant à répondre aux besoins non satisfaits et à améliorer les résultats cliniques pour les personnes touchées par la maladie.

Nous mettons également à profit les enseignements que nous avons tirés de la SMA pour faire progresser les options et solutions thérapeutiques potentielles dans d’autres indications neuromusculaires où les besoins ne sont pas satisfaits.