Spinale Musculaire Atrofie

SMA treft alle leeftijden - van zuigelingen en kinderen tot tieners en volwassenen - in verschillende niveaus van ernst. Pasgeborenen en baby’s ontwikkelen meestal infantiele SMA, de ergste vorm van de ziekte. Dit kan leiden tot spierzwakte en progressief bewegingsverlies waardoor baby’s bepaalde basisfuncties in het leven kunnen uitvoeren, zoals slikken en het hoofd ophouden. Latere SMA komt vaker voor bij kinderen, tieners en volwassenen, bij wie het kan leiden tot aanzienlijke spierzwakte en handicap, zoals niet alleen kunnen staan of stappen.

Vroeger waren er voor personen met SMA en hun gezin geen behandelingsopties. Dit veranderde in mei 2017 toen Biogen goedkeuring kreeg van het Europees Geneesmiddelenbureau (European Medicines Agency) voor de eerste behandeling van SMA. Deze behandeling werd ondertussen goedgekeurd in 60 landen, waaronder België en Luxemburg en hielp tot op heden meer dan tienduizend patiënten wereldwijd.

De inzet van Biogen voor de SMA-gemeenschap is onwrikbaar, en we gaan verder met toonaangevend onderzoek om onvervulde behoeften aan te pakken en klinische resultaten te verbeteren voor personen die lijden aan deze ziekte.

We maken ook gebruik van onze kennis op het gebied van SMA om mogelijke therapeutische opties en oplossingen te bevorderen voor andere neuromusculaire indicaties met grote onvervulde behoeften.